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Studienlage · Detail Fallserie (Open-Label, erweiterter Zugang, 5 Zentren) · Epilepsie · 2017

Cannabidiol as a Potential Treatment for Febrile Infection-Related Epilepsy Syndrome (FIRES) in the Acute and Chronic Phases.

Gofshteyn et al. ·Journal of Child Neurology
Gemischt GRADE Sehr niedrig 150 Zitate
Stichproben = 7 Pat.
EndpunktAnfallsfrequenz und -dauer
Verblindungn.a.
DesignFallserie (Open-Label, erweiterter Zugang, 5 Zentren)
Cannabinoidcbd
Applikationoral
Kernaussage

Cannabidiol reduzierte bei 6 von 7 Kindern Anfallshäufigkeit und -dauer, jedoch verstarb ein Patient an therapieassoziiertem Multiorganversagen.

Zusammenfassung

n=7 Kinder mit FIRES (febrile infection-related epilepsy syndrome) aus 5 Zentren, CBD (Epidiolex) in akuter oder chronischer Phase. 6 von 7 Patienten (86%) zeigten Verbesserung in Anfallshäufigkeit und -dauer. Im Mittel 4 Antiepileptika abgesetzt. Aktuell: 5 Patienten gehfähig, 4 sprechen. 1 Patient verstarb an Multiorganversagen (Isofluran-assoziiert, nicht CBD-bedingt). Fallserie bei ultraseltener, sonst therapierefraktärer Epilepsie.

P
PopulationKinder mit FIRES (Febrile Infection-Related Epilepsy Syndrome), therapierefraktär nach multiplen Antiepileptika, n=7, aus 5 Zentren
I
InterventionCannabidiol (Epidiolex, GW Pharma), oral, im Rahmen von Notfall- oder erweitertem Untersuchungsprotokoll in der akuten oder chronischen Phase
O
OutcomeBei 6 von 7 Patienten Verbesserung von Anfallshäufigkeit und -dauer; durchschnittlich 4 Antiepileptika konnten reduziert werden; 1 Patient verstarb an Multiorganversagen (Isofluran-assoziiert)
Vertrauen in die Evidenz
Sehr niedrig

Niedrigste GRADE-Stufe, die Effektschätzung bleibt unsicher.

Herabgestuft wegen
VerzerrungsrisikoUngenauigkeit
Qualitätsprofil
Größe ★★★★★
Verblindung —
Effektstärke Gemischt
Zitate / Jahr ★★★★★
Autoren
Gofshteyn JS, Wilfong A, Devinsky O, Bluvstein J, Charuta J, Ciliberto MA, Laux L, Marsh ED.
DOI 10.1177/0883073816669450↗
Design: Fallserie (Open-Label, erweiterter Zugang, 5 Zentren)
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Abstract
Febrile infection-related epilepsy syndrome (FIRES) is a devastating epilepsy affecting normal children after a febrile illness. FIRES presents with an acute phase with super-refractory status epilepticus and all patients progress to a chronic phase with persistent refractory epilepsy. The typical outcome is severe encephalopathy or death. The authors present 7 children from 5 centers with FIRES who had not responded to antiepileptic drugs or other therapies who were given cannabadiol (Epidiolex, GW Pharma) on emergency or expanded investigational protocols in either the acute or chronic phase of illness. After starting cannabidiol, 6 of 7 patients' seizures improved in frequency and duration. One patient died due to multiorgan failure secondary to isoflourane. An average of 4 antiepileptic drugs were weaned. Currently 5 subjects are ambulatory, 1 walks with assistance, and 4 are verbal. While this is an open-label case series, the authors add cannabidiol as a possible treatment for FIRES.
Indikation
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S Devinsky et al. · 2018 · The New England journal of medicine
973 Zitate
Effect of Cannabidiol on Drop Seizures in the Lennox-Gastaut Syndrome.
Klarer Nutzen RCT

Multizentrische Phase-III-RCT bei Lennox-Gastaut-Syndrom (n=225, Alter 2-55 Jahre, 30 Zentren), Cannabidiol 20 mg/kg vs. 10 mg/kg vs. Placebo (14 Wochen). Baseline: median 85 Drop-Seizures/28 Tage. Mediane Reduktion der Drop-Seizure-Frequenz: 41,9% (20 mg/kg, p=0,005 vs. Placebo), 37,2% (10 mg/kg, p=0,002 vs. Placebo), 17,2% (Placebo). Häufigste Nebenwirkungen: Somnolenz, verminderter Appetit, Diarrhö (dosisabhängig); 6 Patienten (20 mg/kg-Gruppe) und 1 Patient (10 mg/kg-Gruppe) brachen wegen Nebenwirkungen ab.

10.1056/nejmoa1714631 Studie ansehen →
S Devinsky et al. · 2017 · New England Journal of Medicine
1652 Zitate
Trial of Cannabidiol for Drug-Resistant Seizures in the Dravet Syndrome
Klarer Nutzen RCT

n=120 Dravet-Syndrom (therapierefraktär), CBD 20mg/kg/d vs. Placebo über 14 Wochen; median konvulsive Anfallsreduktion 38,9% (CBD) vs. 13,3% (Placebo), adjustierte Differenz -22,8 Prozentpunkte (95%-CI -41,1 bis -5,4; p=0,01); 5% anfallsfrei (CBD) vs. 0% (Placebo).

10.1056/nejmoa1611618 Studie ansehen →
S Thiele et al. · 2018 · The Lancet
881 Zitate
Cannabidiol in patients with seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome (GWPCARE4): a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial
Klarer Nutzen RCT

Phase-III-RCT (GWPCARE4) bei Lennox-Gastaut-Syndrom, n=171 (2–55 Jahre), randomisiert zu CBD 20 mg/kg/d vs. Placebo über 14 Wochen. Primärer Endpunkt: prozentuale Reduktion der monatlichen Drop-Seizure-Frequenz. Multizentrisch (24 Zentren USA, Niederlande, Polen). 14 Patienten in CBD-Gruppe, 1 in Placebo-Gruppe brachen ab. [Numerische Outcomes im Abstract abgeschnitten; Volltext zeigt signifikante Drop-Seizure-Reduktion vs. Placebo].

10.1016/s0140-6736(18)30136-3 Studie ansehen →

„Was dem Handeln im Weg steht, wird zum Weg.“ — Marc Aurel